Gen-editing: kleiner eiwit verbetert DNA-bewerking

De familie van gen-editing eiwitten breidt zich uit.

Wetenschappers van de Universiteit van Zürich ontwikkelden een compact eiwit dat 4,4 keer efficiënter is in het aanpassen van DNA dan andere genoombewerkingseiwitten. Dit kan de weg vrijmaken voor nieuwe behandelingen van erfelijke aandoeningen.

Hoe werkt het? Het eiwit TnpB is een voorloper van het Cas12-eiwit (dat weer een variant van het bekendere Cas9 is) en is aangepast om efficiënter naar de kern te gaan en zich te richten op alternatieve genoomsequenties.

Resultaat TnpB bereikte tot 75,3% efficiëntie in muizenlevers en 65,9% in muizenhersenen. Het eiwit kan in één virusdeeltje worden verpakt, wat het makkelijker maakt om te gebruiken.

Toepassing Het doel is om vergelijkbare genbewerkingstrategieën bij mensen te ontwikkelen om patiënten die lijden aan erfelijke ziekten mee te behandelen.

Bron: Nature Methods 23 September 2024 https://doi.org/10.1038/s41592-024-02418-z